Intercept 制藥用于流行性肝臟疾病非酒精性脂肪肝炎（NASH）的新藥奧貝膽酸（Obeticholic acid，簡稱 OCA）在日本進行的一項 2 期研究中未能達(dá)到目標(biāo)，這使得正在進行的旨在支持未來 FDA 批準(zhǔn)的一項后期試驗蒙上一層陰影。

Intercept 在日本的合作伙伴 Sumitomo Dainippon 制藥在一項 200 名患者參與的試驗中對奧貝膽酸三種劑量藥物與安慰劑進行了對比研究，以觀察在瘢痕不進展的情況下這款藥物是否能對這種肝臟疾病的常規(guī)指標(biāo)達(dá)到兩點改善。

總體上說，Intercept 的藥物未能使統(tǒng)計學(xué)上顯著數(shù)量的患者達(dá)到這一目標(biāo)，只有最高劑量 20 mg 和 40 mg 的 P 值＜0.05。Intercept 稱，這款藥物在次要終點（包括肝臟脂肪、炎癥、膨脹和 NASH 癥狀解決）上也未能達(dá)到顯著性差異。Intercept 股價應(yīng)聲下跌約 14%，人們擔(dān)心這款藥物可能難以復(fù)制其早期 2 期試驗的成功，而其 2000 名患參與的 3 期試驗已經(jīng)開始。

上個月，Intercept 開始了一項全球研究的招募患者，以對奧貝膽酸 10 mg 和 25 mg 劑量藥物同安慰劑進行對比試驗，主要終點為 NASH 癥狀改善、肝臟瘢痕減少及對死亡和終末期肝臟疾病的預(yù)防。

這項試驗最終的數(shù)據(jù)直到 2021 年才能獲得，但 Intercept 已計劃在 2017 年進行一項期中分析，以在大約 1400 名患者中對奧貝膽酸在解決 NASH 癥狀及減少瘢痕方面的效果進行評價，并計劃向 FDA 提交這些數(shù)據(jù)，以爭取為這款藥物贏得早期批準(zhǔn)。

非酒精性脂肪肝炎是一種脂肪肝疾病，該疾病預(yù)計影響高達(dá) 5% 的美國人，據(jù) Intercept 稱，非酒精性脂肪肝炎到 2020 年有望成為肝臟移植的主要因素。這種疾病目前尚無獲得批準(zhǔn)的治療藥物，這就催生了一個潛在重磅級的市場，促使生物制藥公司在這一領(lǐng)域投入巨資進行藥物研發(fā)。

由于擁有奧貝膽酸，Intercept 在競相開發(fā)非酒精性脂肪肝炎藥物的行列中居于領(lǐng)先地位。其后，法國生物技術(shù)公司 Genfit 正計劃開展一項 3 期試驗以測試一款類似的藥物，同時，吉利德科學(xué)、Enanta 制藥及一大批其它公司也在推進它們各自的非酒精性脂肪肝炎治療藥物。

奧貝膽酸在次要的原發(fā)性膽汁性肝硬化適應(yīng)癥上更接近于上市，原發(fā)性膽汁性肝硬化是一種罕見疾病，它可導(dǎo)致嚴(yán)重的肝損傷。在 FDA 優(yōu)先審評計劃下，這款藥物有望明年 2 月底獲批用于這一適應(yīng)癥。